Compañías quieren combinar las células madre y editar genes CRISPR para tratar la diabetes

Por: Allie Ann

Algunas noticias del mundo de la edición de genes CRISPR: el nombre apropiado de CRISPR Therapeutics, una biotecnología que –debe tenerse en cuenta– fue cofundada por la Dra. Emmanuelle Charpentier, una de las pioneras del genoma-tweaking, tecnología que está en el centro de los principales litigios de propiedad intelectual que enfrentaron a los titanes científicos entre sí, se está asociando con ViaCyte, con sede en San Diego, en un esfuerzo por abordar la diabetes tipo 1. El acuerdo inicial vale hasta US$25 millones, incluidos $ 15 millones que CRISPR pagará por adelantado a ViaCyte.

ViaCyte se ha embarcado en una ambiciosa misión para tratar la diabetes tipo 1, creando ciertos tipos de células pancreáticas a partir de células madre.

La diabetes tipo 1 es diferente de la tipo 2, que a menudo absorbe los focos de los medios de salud pública. La primera es un trastorno que tiende a afectar a los jóvenes, y es causado por un defecto en el páncreas que conduce a una producción de insulina mínima o inexistente. La diabetes tipo 2 se asocia con resistencia a la insulina y una falla final en su producción. Ambas condiciones resultan en niveles de azúcar en la sangre en exceso.

ViaCyte se ha embarcado en una ambiciosa misión para tratar la diabetes tipo 1, creando ciertos tipos de células pancreáticas a partir de células madre.Pero hay un inconveniente: estas células son de una variedad “lista para usar”, lo que significa que no están necesariamente creadas para coincidir con las células de cada paciente individualmente. Eso puede provocar ataques del sistema inmune que rechazan estos cuerpos que son ajenos a ellos.

La esperanza es que la edición de genes CRISPR podría esencialmente transformar las células pancreáticas fabricadas de ViaCyte para que no representen una amenaza para el sistema inmunitario de los pacientes.

“Creemos que la combinación de medicina regenerativa y edición de genes tiene el potencial de ofrecer terapias duraderas y curativas a pacientes en muchas enfermedades diferentes, incluidos trastornos crónicos comunes como la diabetes que requiere insulina”, dijo el CEO de CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni en un comunicado.

Agregó que “ViaCyte es una empresa pionera en el campo de la medicina regenerativa, y ha creado un programa clínico convincente, capacidades de fabricación robustas y una sólida posición de propiedad intelectual. La asociación con ViaCyte nos permitirá acelerar nuestros esfuerzos en medicina regenerativa, un área que creemos brindará una variedad de oportunidades a más largo plazo para nuestra compañía”.

Los comentarios de Kulkarni sobre la fabricación y la propiedad intelectual son particularmente reveladores. Dado que la tecnología de ViaCyte es de la variedad estándar, producirla a gran escala podría ser potencialmente menos costosa que, por ejemplo, las inmunoterapias personalizadas que se crean de paciente en paciente. Y, por supuesto, todas las empresas de ciencias de la vida involucradas en el espacio CRISPR están bien versadas en las luchas de un proceso de litigación de patentes.

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